El CSIC desarrolla una molécula con aplicaciones potenciales en el tratamiento del párkinson
CSIC/DICYT Un estudio liderado por el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) ha desarrollado una molécula que disminuye la neuroinflamación y la muerte neuronal, y modula la neuroplasticidad en la sustancia negra, zona del cerebro afectada en la enfermedad de Parkinson. Este compuesto, que ya ha sido patentado y licenciado, ha mostrado resultados positivos en modelos murinos de párkinson y, en un par de años, podría entrar en fase de ensayos clínicos en humanos.
“Se trata de un nuevo fármaco potencial para la enfermedad de Parkinson. Posee un mecanismo de acción innovador que podría llegar a cambiar el curso de la pérdida neuronal asociada a esta enfermedad”, explica la investigadora del CSIC en el Instituto de Química Médica Ana Martínez, que ha presentado los resultados del estudio en el XI Congreso Internacional sobre Alzheimer y Parkinson celebrado en Florencia.
El párkinson es una enfermedad neurodegenerativa en la que se pierden progresivamente las neuronas dopaminergicas y por ahora se desconoce la causa que la produce. Los síntomas principales son trastornos del movimiento, como temblor en reposo, rigidez muscular y lentitud de movimientos. También aparecen otros síntomas asociados como pérdida cognitiva, trastornos del sueño y depresión, entre otros.
Según este estudio, el compuesto S14 es capaz de inducir la formación de nuevas neuronas dopaminérgicas en ratones dañados con 6‐hidroxidopamina, la neurotoxina más empleada en el desarrollo de modelos experimentales de Parkinson en roedores.
En la actualidad el tratamiento de esta enfermedad es paliativo y tiende a reemplazar la acción de los neurotransmisores perdidos mediante la administración de L‐dopa y otros agentes, con el objetivo de aumentar el nivel de dopamina y sus efectos. Según los investigadores, el principal problema relacionado con este tratamiento es que el uso prolongado de L‐dopa produce movimientos anormales e involuntarios en los pacientes, lo que empeora más su calidad de vida.
Investigaciones recientes ponen de manifiesto que el retardo en el diagnóstico clínico de la patología no influye en la mejora del paciente, pero sí en la calidad de vida del enfermo, debido que al conocer la enfermedad los afectados sufren una incertidumbre y un malestar generalizado.
Actualmente existen varias líneas de investigación para el desarrollo de terapias que modifiquen la progresión de la patología, por ejemplo la búsqueda de marcadores biológicos del Parkinson para la identificación de personas con riesgos de padecerla.
La enfermedad de Parkinson afecta a una de cada mil personas en todo el mundo y es la segunda enfermedad neurodegenerativa más frecuente en personas mayores, sólo superada por el Alzheimer. En España, según datos de la Sociedad Española de Neurología, existen unos 150.000 afectados por esta enfermedad.
Patente y licencia
La molécula S14 ha sido patentada y su licencia de explotación ha sido adquirida por Araclon Biotech, empresa de Grifols. “Dados los buenos resultados obtenidos en ratones, ya se han iniciado los trabajos de desarrollo preclínico, con el fin de solicitar la autorización para, en un par de años, empezar la fase clínica en humanos”, añade la investigadora del CSIC.
El desarrollo preclínico del nuevo fármaco ha sido financiado parcialmente por un proyecto del programa INNPACTO de colaboración público‐privada.