Castilla y León, en primera línea del tratamiento de la PTI, una enfermedad poco frecuente de la sangre

CGP/DICYT Mañana se celebra en todo el mundo el Día de las Enfermedades Raras, que tiene por objetivo concienciar a la población sobre la existencia de estas patologías poco frecuentes. Una de ellas es la Púrpura Trombocitopénica Inmune (PTI), enfermedad que surge como consecuencia de la pérdida de plaquetas, al ser destruidas por el propio sistema inmune del enfermo, lo que condiciona la aparición de hemorragias frecuentes en piel y mucosas y una grave alteración de la calidad de vida del paciente en algunos pacientes.

Por ello, en la víspera de este día, se celebra en Tordesillas (Valladolid), una reunión destinada a profundizar en el tratamiento de una patología que, según el doctor Fernando Ortega, hematólogo del Hospital General Río Carrión de Palencia y coordinador de la reunión, a pesar de ser denominada como poco frecuente, es “común en las consultas de los hematólogos”.

Aunque no existen datos epidemiológicos publicados en la literatura científica, la incidencia estimada de PTI crónica en adultos es de 1’6 a 6’6 casos por 100.000 habitantes y año. Se estima también que un 10 por ciento de los pacientes adultos con la enfermedad desarrollará una PTI crónica refractaria con necesidad de tratamiento.

En Castilla y León, concretamente, desde hace años la Sociedad Castellano-Leonesa de Hematología y Hemoterapia (SCLHH) dispone de un registro de enfermedades hematológicas cuya fuente son los datos aportados por los Servicios de Hematología de todos los hospitales de la comunidad; en el año 2010, la incidencia fue de 5’9 casos por cada 100.000 habitantes y año.

Importantes avances

Esta patología altera enormemente la calidad de vida de los pacientes que la padecen, ya que no pueden realizar su vida tal como la hacían antes de la enfermedad debido al miedo a hemorragias, que pueden ser graves en algunos casos; también pueden sufrir cansancio por efecto de los numerosos medicamentos recibidos. Su tratamiento, hasta ahora, ha consistido en una escalada continua de fármacos de diversa naturaleza y elevada toxicidad que empeoran aún más esa calidad de vida. “Se sabe que el único tratamiento que puede curar esta enfermedad en alrededor del 80% de los casos y permitir recuperar la calidad de vida del paciente es la esplenectomía, es decir, extirpar quirúrgicamente el bazo, órgano donde son destruidas las plaquetas; sin embargo, al tratarse de un acto quirúrgico de cierta envergadura no puede aplicarse a un número elevado de pacientes, en particular a los de más edad”, afirma el doctor Ortega.

Según el experto, “el objetivo fundamental del simposio, organizado con la colaboración de GlaxoSmithKline (GSK), es la puesta al día en el conocimiento y manejo de los nuevos agentes trombopoyéticos que aportan importantes beneficios al tratamiento de esta enfermedad”.

Según la doctora María Jesús Peñarrubia, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Clínico de Valladolid, “los agentes estimulantes de la trombopoyesis pueden mantener una cifra segura de plaquetas mejorando de esta forma la calidad de vida.de los pacientes. Antes de la aparición de estos fármacos sólo se disponía de inmunosupresores, con los efectos adversos que estos conllevan”. “Los nuevos agentes trombopoyéticos posibilitan a un porcentaje elevado de pacientes, con pocos efectos tóxicos adicionales, incrementar el número de plaquetas.”, apunta el doctor Ortega.

La doctora Peñarrubia añade que “en los pacientes en los que se obtiene una respuesta estable y mantenida, se puede incluso disminuir su dependencia del hospital con la consiguiente mejora en su calidad de vida”.

Tratamiento de la PTI en Castilla y León

Según el organizador de la reunión, “el nivel científico-técnico de la especialidad de Hematología en Castilla y León es de los más altos del país, sin embargo, el alto coste de las nuevas terapias en una época de recorte de los recursos económicos supone una seria limitación para su uso de una forma sistemática”. El experto aboga por diseñar en cada centro hospitalario guías donde se establezcan con precisión las recomendaciones de uso de los fármacos más costosos, en las que se valoren los múltiples aspectos que pueden influir en la decisión.

Según la doctora Peñarrubia, “los pacientes de Castilla y León con PTI tienen a su alcance todas las armas terapéuticas eficaces para el tratamiento de su enfermedad y son tratados de forma correcta”. En esta reunión los hematólogos tienen ya suficiente experiencia con los nuevos fármacos, lo que permite hacer una puesta en común y profundizar en aspectos como la calidad de vida de los pacientes, así como conocer mejor cuales son los candidatos idóneos para recibir cada uno de los tratamientos, saber en qué momento aplicarlo, qué posibles ajustes de dosis se pueden realizar y conocer mejor el perfil de seguridad de los fármacos, especialmente a largo plazo.