Especialistas en esclerosis lateral amiotrófica obtienen una patente sobre una proteína con efectos neuroprotectores
JPA/DICYT La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que provoca una parálisis muscular progresiva hasta causar la muerte. Expertos de la Universidad de Zaragoza han demostrado que una parte no tóxica de la toxina tetánica, es decir, la proteína que causa el tétanos, tiene efectos protectores sobre las neuronas afectadas por esta patología y mejora los síntomas de la enfermedad en modelos de ratón. Rosario Osta, experta de este equipo de investigación, ha visitado hoy el Instituto de Neurociencias de Castilla y León (Incyl) para explicar esta investigación que ha logrado una patente y que en un futuro podría dar lugar a algún producto farmacéutico que tendría que ser probado en humanos.
La investigación se remonta a 1997, cuando los investigadores de Zaragoza establecieron una línea de terapia génica en enfermedades neurodegenerativas de la motoneurona, es decir, las neuronas motoras o eferentes, que son las responsables de los impulsos nerviosos y las que aparecen dañadas en ELA. Para ello, utilizan modelos animales modificados genéticamente para que tengan esclerosis lateral amiotrófica. "Hemos testado varias moléculas y hemos comprobado que una parte de la toxina tetánica resulta que no es tóxica y que tiene un efecto neuroprotector", señala en declaraciones a DiCYT.
Los científicos de la Facultad de Veterinaria de la Universidad de Zaragoza comprobaron que aplicando el fragmento C de la toxina tetánica el animal mejora en los movimientos motores y que aumenta la supervivencia de sus neuronas. Aunque esta proteína no cura la enfermedad, sí se aprecian mejorías relevantes. Sin embargo, los científicos no han encontrado cuál es el mecanismo por el cual se producen estas mejoras. "Creemos que esa parte de la toxina parasita estructuras propias del animal que hace que las neuronas se proteja", indica Rosario Osta.
Futuro desarrollo farmacéutico
Tras obtener una patente con este resultado, una empresa se ha mostrado interesada en explotarla con la idea de desarrollar un fármaco. En cualquier caso, la investigadora advierte de que el proceso hasta poder aplicarlo en humanos sería muy largo en el caso de que todo vaya bien, pero mientras "seguimos intentando mejorar la estratagia terapéutica".
Hasta el momento, sólo se han comprobado los efectos de la proteína en el modelo estándar de ratón modificado que se ha desarrollado para ELA. "La enfermedad humana es esporádica, pero en algunos casos es genética debido a una mutación, pues bien, en el caso del ratón, se expresa mucho la proteína humana mutada y eso hace que el animal tenga una sintomatología similar al enfermo humano", comenta.
Otro aspecto interesante de esta línea de investigación y que va a comenzar a explorarse ahora por parte de los científicos de la Universidad de Zaragoza es si la toxina tetánica puede tener los mismos efectos de protección de las neuronas en el caso de otras enfermedades neurodegenerativas, ya que en la ELA sólo se ven afectadas las neuronas motoras, pero otras enfermedades del sistema nervioso también se deben al deterioro de las neuronas.