Salud España , Palencia, Mi茅rcoles, 29 de febrero de 2012 a las 17:13
29 FEBRERO, D脥A MUNDIAL DE LAS ENFERMEDADES RARAS

La investigaci贸n, clave para mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras

Fernando Ortega, hemat贸logo del Hospital R铆o Carri贸n de Palencia, explica la revoluci贸n que ha supuesto un nuevo f谩rmaco al tratamiento de una de ellas, la PTI

Cristina G. Pedraz/DICYT Las denominadas enfermedades raras son aquellas que afectan a menos de cinco personas por cada 10.000 habitantes. En España se calcula que entre el tres y el cinco por ciento de la población sufre alguna de estas patologías que, por su baja prevalencia, requieren un mayor esfuerzo terapéutico. Una de estas enfermedades es la PTI (Púrpura Trombocitopénica Inmune) en la que “las plaquetas son destruidas a nivel del bazo por un mecanismo inmune”, lo que origina hemorragias frecuentes y, en consecuencia, una grave alteración en la vida del paciente. En el último año el tratamiento de la PTI ha experimentado un gran avance con la comercialización de nuevos agentes trombopoyéticos, un ejemplo de que la investigación puede contribuir a la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras.

 

Fernando Ortega, hematólogo del Hospital Río Carrión de Palencia, ha explicado a DiCYT que en la comunidad existe un registro de enfermedades hematológicas que se nutre de los datos que aportan los servicios de hematología de todos los hospitales. Esta iniciativa, puesta en marcha por la Sociedad Castellano-Leonesa de Hematología y Hemoterapia (SCLHH), permite “conocer muy bien la incidencia de las diversas enfermedades hematológicas en Castilla y León”.

 

En el caso de la PTI, los últimos registros ponen de manifiesto que se dan 5’9 casos por cada 100.000 habitantes y año en la región, lo que la sitúa en la media española de entre 1’5 y 6 casos por cada 100.000 habitantes y año. Asimismo, según los últimos datos analizados, en 2010 se diagnosticaron 149 casos de PTI en Castilla y León. Tal y como detalla el experto, al quedarse sin plaquetas los afectados “sangran por las mucosas y la piel y pueden tener incluso riesgo de herida”. Los pacientes se encuentran “realmente mal” y no pueden llevar una vida normal, “van siempre con miedo porque la falta de plaquetas puede provocarles hemorragias en cualquier momento”.

 

El tratamiento de esta enfermedad ha consistido hasta ahora en el uso de una serie de fármacos que plantean problemas de tolerancia. En primer lugar se recurría a los corticoides, “con muchos efectos secundarios y el malestar del paciente”; y después a los inmunosupresores, “que alteraban el sistema inmune y por tanto originaba la posibilidad de contraer infecciones importantes”. Finalmente, si estos tratamientos no resultaban eficaces, se recurría a la esplenectomía o extirpación del bazo, “un acto quirúrgico bastante agresivo que no se puede aplicar a todos los pacientes”.

 

Estimulantes de la trombopoyesis

 

Los nuevos agentes estimulantes de la trombopoyesis han “revolucionado” el panorama terapéutico de la PTI. “Permiten incrementar las plaquetas por un mecanismo muy interesante, son sustancias que tienen un comportamiento similar a la hormona estimulante de los megacariocitos, las células de la médula ósea que fabrican plaquetas”, lo que posibilita que el paciente recupere su nivel normal y deje de sangrar.

 

“Los ensayos clínicos a largo plazo han mostrado que no se consigue la curación pero sí que la enfermedad esté controlada y que el paciente deje de estar sintomático y lleve una vida prácticamente normal”, concluye el hematólogo. Además, a diferencia de los tratamientos convencionales, los ensayos clínicos han determinado que son fármacos seguros, “con una escasa toxicidad y bien tolerados por parte de los pacientes”.


Así, la principal desventaja es su elevado coste, teniendo en cuenta que se trata de terapias a largo plazo. “Son fármacos que se tienen que administrar prácticamente de por vida y ese es el caballo de batalla de estos medicamentos, su coste”, añade.

 

Fernando Ortega ha sido el encargado de coordinar la reunión de hematólogos de Castilla y León celebrada ayer en Tordesillas (Valladolid), donde los expertos pudieron actualizar sus conocimientos en torno al tratamiento de la PTI que, si bien es considerada una enfermedad rara, “las consultas de hematología están llenas de enfermos de este tipo”. Durante el simposio se desarrollaron dos mesas redondas sobre la importancia de valorar la respuesta a los nuevos tratamientos de la PTI mediante la realización de estudios acerca de la calidad de vida del paciente y sobre la experiencia de los especialistas de la región en la administración del nuevo fármaco, donde se presentaron dos casos clínicos. Por último, los expertos participaron en una mesa de debate y pusieron al día las pautas de tratamiento de la PTI en Castilla y León, desde que se diagnostica hasta que el paciente fallece.